BioMarin – Atualização dos Ensaios Clínicos Para A Acondroplasia

A BioMarin, empresa farmacêutica baseada nos Estados Unidos, atualizou no inicio deste ano a informação disponível sobre o seu medicamento em desenvolvimento para a acondroplasia, o Vosoritide (ou BMN-111).

Em Novembro a BioMarin partilhou um documento sobre todos os seus ensaios clínicos com as associações, para que pudessem informar as famílias interessadas. Neste documento a empresa resume cada um dos ensaios clínicos em curso e já terminados no desenvolvimento deste medicamento e refere um estudo que vai ter inicio este ano.

Dos ensaios a decorrer neste momento destacam-se as noticias de:

• O 111-205, um estudo de extensão de outro já concluído, razão pela qual foi desenhado para quem já recebeu o tratamento durante, pelo menos, dois anos. Este estudo permitirá avaliar a segurança e tolerância do medicamento a longo prazo, mas já não tem mais vagas. Pode consultar todas as informações sobre este estudo aqui;
• O 111-301, que é o ensaio aleatorizado de fase 3 controlado por placebo (onde nem os participantes nem os investigadores sabem quem está a receber o tratamento e quem está a receber um placebo). Este estudo, já a decorrer, vai ter a duração de 52 semanas (1 ano) para cada participante e vai avaliar, como resultado principal, as alterações na taxa de crescimento. No entanto, também vai avaliar alterações no estado de saúde (como efeitos adversos) e na qualidade de vida relacionada com a saúde, como a qualidade do sono. O ensaio clínico ainda está aberto, mas exige que os participantes já tenham estado inscritos num estudo observacional (o 111-901) durante 6 meses, de forma a estabelecer a taxa de crescimento natural de cada um (mais informação aqui). Contará com a participação de 110 crianças entre os 5 e os 17 anos. A maioria dos centros clínicos escolhidos para este ensaio, irão começar neste primeiro trimestre de 2018 este ensaio de fase 3, com o Vosoritide. O primeiro centro a começar esta fase, foi o Murdoch Children’s Research Institute, na Austrália;
• E o 111-501, também conhecido por Estudo de Impacto no Tempo de Vida de Acondroplasia na Europa (LIAISE, Lifetime Impact of Achondroplasia Study in Europe). É um estudo observacional que observa o impacto na qualidade
  de vida, utilização de recursos de saúde, estado clínico, sócio-económico e psicossocial de pessoas que vivem com acondroplasia. Está aberto para qualquer pessoa entre os 5 e os 70 anos e está a recrutar até 300 participantes em Espanha, Itália, Alemanha, Suécia e Dinamarca, para já.

Neste mesmo documento (disponível aqui) é referido que está a ser preparado um ensaio clínico de fase 2 para crianças com menos de 5 anos, de forma a avaliar a segurança e tolerância do medicamento ao ser administrado o mais cedo possível.

É neste estudo que há novidades: contará com 60 participantes, terá inicio na primeira metade de 2018 e já tem endpoints (objetivos ou resultados que podem ser medidos), que incluem: segurança e tolerância do vosoritide, crescimento, alterações de qualidade de vida, farmacocinética (“o que o corpo faz com o medicamento”, como ele é absorvido, distribuído pelo corpo, degradado, etc.) e determinados biomarcadores.

 

Entrevista Com Catarina Couto

A quarta-feira passada foi marcada pela apresentação da tese de mestrado da Doutora Catarina Couto, intitulada “Acondroplasia: Características Esqueléticas e Cefalométricas da Face” na Universidade Católica Portuguesa – Centro Regional de Viseu.

Este trabalho é de elevada importância, visto ser um dos maiores estudos na área da Medicina Dentária dedicados à acondroplasia, a displasia óssea associada ao nanismo mais comum.

Com as medições das faces que recolheu de um grupo de 24 voluntários, a Dr.ª Catarina e o seu orientador, o Professor Doutor Armandino Alves criaram algumas recomendações que podem ser seguidas para obter uma melhor saúde dentária.

Saiba o que foi trabalhado nesta tese diretamente da Doutora Catarina nesta entrevista e algumas das recomendações e tratamentos que podem ser feitos, incluindo a idade a que deve começar uma monitorização mais atenta.

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Glossário

Maloclusão Classe III (ou Classe III) – Quando o maxilar superior e inferior estão desalinhados e o maxilar inferior está mais avançado que o superior.

Mordida aberta – Quando os maxilares não encaixam bem, deixando um espaço entre os dentes incisivos superiores (da frente)  e os inferiores.

Características esqueléticas e cefalométricas da face – características dos ossos da face, tendo em conta as dimensões das suas estruturas (dentes, maxilar, nariz, etc.).

Pontos altos da entrevista

Diogo Costa: Estou aqui com a Doutora Catarina Couto que acabou de fazer a sua apresentação da sua tese sobre as características esqueléticas e cefalométricas da face em pessoas com acondroplasia.

Desde já agradeço este estudo, porque é realmente muito importante e há falta de informação sobre a medicina dentária na acondroplasia e em todas as displasias ósseas, de um modo geral.

Fez medições cefalométricas da face. Queria saber que consequências isto tem no que toca ao diagnóstico e ao tratamento.

Dr.ª Catarina Couto: Neste estudo o que fizemos foi analisar os pacientes com acondroplasia. Fizemos um exame radiográfico: teleradiografia de perfil, que é um exame que nos dá, precisamente, as estruturas da face de perfil e aquilo que acontece é que com as medições que conseguimos fazer conseguimos verificar que existe algum tipo de características diferentes nestes pacientes e prevalentes como são as Classes III e as Mordidas Abertas.

Portanto, é muito importante termos consciência da existência desta patologia, precisamente porque o diagnóstico precoce é importantíssimo e pode fazer com que, mais tarde, os problemas sejam minorados.

DC: Mais ou menos que idade é que acha que deve ser iniciado o tratamento?

CC: Por volta dos 5/6 anos de idade deve começar a ser feito um tratamento intercetivo, fazendo a abordagem aos pacientes nessa idade.

DC: E quais são as consequências de não começar a fazer o tratamento nessa altura?

CC: Aquilo que acontece é que, se conseguirmos tratar precocemente, por volta da idade que referi, 5/6 anos de idade, nós conseguimos melhorar a estética facial daqueles pacientes, conseguimos com que haja menos discrepância esquelética entre o maxilar superior e o inferior. Conseguimos também melhorar a parte psicossocial das crianças, porque a face fica com uma forma que não é tão agradável e conseguimos fazer com que não haja uma necessidade de segundo tratamento, que é uma cirurgia ortognática, em que realmente promovem cirurgicamente o recuo da mandíbula.

D: Um adulto também pode fazer este tipo de tratamento para estes problemas?

CC: Através dessa mesma cirurgia. Agora claro que, em criança nós conseguimos tratar, portanto, na idade que referi, essa mesma cirurgia pode ser evitada.

DC: Portanto, poderá ser feito o tratamento por métodos menos invasivos?

CC: Sim.

DC: Por fim, queria perguntar se tenciona continuar a seguir a investigação clínica na direção da acondroplasia e das outras displasias ósseas, se lhe interessar, claro, e o que pensa tirar daqui na próxima etapa.

CC: Nesta fase, terminei o meu curso e, portanto, vou-me dedicar à parte clínica, mas teria todo o interesse, inclusive o meu orientador também. Gostaria de fazer um doutoramento se um dia, mais tarde, se proporcionar e abraçar este tema novamente.